重见光明！干细胞治疗4例视神经萎缩患者，6个月视力提升超1倍

SNC

华夏源干细胞

2025年12月3日 16:00

上海

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视神经功能障碍

与

视力丧失

密不可分，而视神经一旦受损，其修复能力极为有限，长期以来被认为几乎不可逆转。这也是许多患者在面对视神经萎缩时陷入绝望的根本原因。

多年来，科学家们一直在探索如何保护和修复

视网膜神经节细胞（RGC）

——这是决定视神经功能与视觉信号传递的关键细胞。传统治疗尝试包括口服大剂量营养补充剂、使用眼药水，甚至直接将神经营养因子注入玻璃体腔。然而，这些方法往往因药效有限、费用高昂或感染风险而难以达到理想的临床效果。

随着再生医学的发展，

干细胞疗法

为视神经修复带来了新的希望。多项研究表明，干细胞不仅能通过

分泌神经营养因子

促进细胞存活，还可通过

免疫调节、基因调控

及

分化为神经元

等多重机制，对受损的RGC发挥显著的神经保护作用，从而延缓甚至逆转视神经退变。

在前期动物实验取得积极结果后，科研团队进一步开展了人体临床试验。在一项针对视神经萎缩患者的Ⅰ/Ⅱ期临床研究中，

4例患者接受了脂肪来源间充质干细胞（AD-MSCs）植入玻璃体腔治疗。

6个月后，结果令人振奋——

患者的视力平均提升超过1倍，视野明显扩大，

多焦视网膜电图

（mfERG）

提示

视网膜功能显著改善

，同时脉络膜厚度增加，显示出组织结构层面的积极变化。

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△ 视神经萎缩患者接受脉络膜上腔脂肪组织来源间充质干细胞移植的六个月结果：一项1/2期研究

这一结果为视神经萎缩患者带来了前所未有的希望，也为干细胞在神经再生与眼科领域的临床转化奠定了坚实基础。未来，随着更多临床数据的积累与技术的完善，干细胞疗法有望让更多患者重获光明。

01

干细胞修复视神经，

6个月从“模糊”到“清晰”！

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在这项临床研究中，4位视神经萎缩患者接受了脂肪来源间充质干细胞（AD-MSCs）植入玻璃体腔的治疗。研究团队通过系统的随访评估了患者的视力、视野、视网膜功能以及脉络膜厚度等多项指标。

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患者1，一名52岁男性

既往因糖尿病视网膜病变接受过双眼全视网膜氩激光光凝术。术后两年内，患者视力持续下降。治疗前检查显示，右眼视力为10/200，左眼仅能在约0.6米（2英尺）处感知手部运动（HM）。双眼视神经明显苍白，视野检查提示中央残余仅存“岛状”结构，且左眼范围更小。多焦视网膜电图（mfERG）结果显示双眼振幅明显降低，OCT及视网膜神经纤维层（RNFL）成像亦提示黄斑、脉络膜及神经纤维层普遍变薄。

患者左眼接受了AD-MSCs植入治疗。经过6个月随访，视功能改善显著：

左眼视力由原先的仅能感知手部运动，提升至可在约2米处数清手指（CF）水平；视野中央岛状结构明显扩大；mfERG显示左眼视网膜反应振幅增强，功能明显改善。结构性指标方面，脉络膜厚度由273 μm增加至318μm，提示局部血供与营养状况改善；黄斑厚度与RNFL较基线无明显变化。

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△ 图像显示，患者左眼mfERG显示改善

这一结果显示，AD-MSCs移植不仅在功能层面促进了视觉改善，也可能通过调节局部微环境，改善脉络膜代谢与神经支持，为进一步视功能恢复提供条件。

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患者2，一名34岁女性

因饮用无品牌酒精后突发双眼视力急剧下降，被诊断为甲醇中毒性视神经病变。中毒6个月后，患者接受了全面的全身及神经系统检查，结果均显示正常，但视力仅残留光感。眼科检查显示双眼视神经明显萎缩，视野检查未见可识别的视觉反应。

患者左眼接受了AD-MSCs玻璃体腔植入治疗。6个月后，随访结果显示视功能出现可测量的改善：

左眼视力由单纯光感提升至可在约0.6米（2英尺）处感知手部运动（HM）；视野图显示中央出现小范围残余视野岛；多焦视网膜电图（mfERG）提示视网膜功能活动增强。结构性检测中，脉络膜厚度由223 μm增加至292 μm，提示局部血供改善，而黄斑厚度、视网膜神经纤维层（RNFL）及荧光素眼底血管造影（FFA）结果与基线相比无明显变化。

值得注意的是，未经移植治疗的右眼在随访期间未见明显改善。

该病例显示，干细胞疗法可能通过改善局部微循环与神经支持环境，为严重视神经损伤患者恢复部分视功能提供新的可能。

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患者3，一名61岁男性

既往因糖尿病视网膜病变接受过双眼全视网膜氩激光光凝术。此后，在一次饮用无品牌酒精后，出现双眼进行性视力下降。治疗前检查显示，右眼在1米距离仅能感知手部运动（HM），左眼视力为10/200。视野检查提示双眼中央残余岛状结构，其中右眼范围更小。多焦视网膜电图（mfERG）显示双眼振幅显著降低；OCT及视网膜神经纤维层（RNFL）成像结果均显示双眼黄斑及神经纤维层变薄。

患者左眼接受AD-MSCs玻璃体腔植入治疗。6个月后复查结果显示，

左眼视力由10/200显著提升至可在约2米处数清手指（CF）；视野图显示中央岛状结构明显扩大，mfERG检测提示视网膜电生理反应增强，功能改善明显。结构性方面，脉络膜厚度由208 μm增加至270 μm（提示局部血流与营养状态改善），而黄斑厚度、RNFL及荧光素眼底血管造影（FFA）结果与治疗前相比无明显变化。

右眼

（未接受移植）

在随访期间未见改善。

该病例再次验证了AD-MSCs移植在改善视神经功能、促进局部微循环及恢复部分视觉能力方面的潜力，为重度视神经损伤患者带来新的治疗希望。

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患者4，一名36岁女性

患有假性脑瘤（特发性颅内高压）。在接受干细胞治疗前，患者双眼视力均仅能在约1米处感知手部运动（HM），视盘明显苍白。视野检查显示双眼中央残余岛状结构，左眼范围更小。多焦视网膜电图（mfERG）结果提示双眼振幅降低；OCT及视网膜神经纤维层（RNFL）成像均显示双眼黄斑及神经纤维层变薄。

患者左眼接受脂肪来源间充质干细胞

（AD-MSCs）

玻璃体腔植入治疗。6个月后复查结果显示，

左眼视力由1米处HM显著提升至约2米处可数手指（CF）水平，视野中央岛状结构明显扩大，mfERG结果提示视网膜功能反应增强。结构性评估中，脉络膜厚度由261μm增加至290 μm，提示局部微循环改善，而黄斑厚度、RNFL及荧光素眼底血管造影（FFA）结果与治疗前相比无明显变化。

未经移植治疗的右眼在所有检查项目中均未见显著改变。

该病例显示，AD-MSCs移植不仅在功能层面上促进了部分视力恢复，也可能通过改善脉络膜循环与神经支持环境，延缓病情进展，为假性脑瘤导致的视神经损伤患者提供了新的治疗思路。

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△ 干细胞治疗后患者眼部变化

总体来看，4例患者接受干细胞治疗后，

均未出现局部或全身性并发症，安全性良好，这进一步凸显了干细胞干预在延缓疾病进展中的潜在保护作用，也表明了基于AD-MSCs的细胞治疗方案在改善视功能、促进局部微循环以及维持视神经结构稳定方面展现出积极而有希望的效果。

02

干细胞“点亮”眼科治疗新希望，

多类眼病患者受益

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干细胞不仅在

视神经萎缩性眼病

中展现出良好的安全性与治疗效果，也在

青光眼、黄斑变性、视网膜病变

等多种眼科疾病中显示出广泛潜力。

这些眼病普遍存在治疗难度大、缺乏根治手段的困境，但干细胞疗法的出现，为患者带来了前所未有的新希望。

作为具有强大再生能力的

“种子细胞”

，

干细胞可在特定条件下分化为视网膜细胞、神经节细胞等多种眼组织所需的功能性细胞，并通过旁分泌机制释放神经营养因子，调节局部免疫微环境、抑制炎症、促进血管新生和神经修复。

这一系列作用机制，让干细胞在眼科疾病中的神经保护和再生修复中扮演了关键角色。

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△ 间充质干细胞的作用机制

目前，已有多项临床研究验证了干细胞治疗在多种类型眼病中的初步疗效，为其作为眼科治疗新星的身份奠定了坚实基础。未来，随着技术的发展和研究的深入，干细胞有望成为攻克眼病的一把“金钥匙”。

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黄斑变性

年龄相关性黄斑变性（AMD）

是造成老年人不可逆转失明和视力障碍的重要原因，而医学界也一直在探索干细胞治疗AMD的新尝试。

新加坡科技研究局联合新加坡国立大学、新加坡眼科研究所等地研究人员，利用单细胞RNA测序揭示干细胞衍生

RPE

在移植后的行为。他们发现RPE细胞在移植后可以存活与进化，并确定了一群关键调节因子——

或能赋予RPE规范功能，维持视网膜稳态，并促进细胞在体内存活

。

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△ 文章发布于《PNAS》，又名美国科学院院报，2022-2023年影响因子：11.1

相关阅读：黄斑变性治疗再进一步！美国科学院院报揭秘干细胞衍生RPE移植后行为，可支持视力，维持视网膜稳态

这些新见解或有助于科学家进一步提高移植视网膜细胞的存活率、功能性和宿主整合性，对加速开发眼部疾病药物、治疗黄斑变性有着重要意义。

另一项来自瑞典的科学家们也在试图利用干细胞来治疗AMD。他们通过scRNA-seq分析，证实干细胞确实能衍生为纯正的视网膜色素上皮（RPE）细胞群，

这些衍生细胞在被植入动物模型视网膜后，甚至能够继续成熟并减缓AMD的过程，有望安全有效地治疗AMD。

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△ 此项研究已被《Stem Cell Reports》（影响因子：7.294）收录

相关阅读：

干细胞治疗黄斑变性再添力证！Cell子刊：可衍生纯正RPE细胞群，减缓疾病进程

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黄青光眼

利用干细胞“返老还童”的可能性，哈佛医学院的研究团队在山中伸弥

“诱导多能干细胞”

（iPS）

的基础上，再度创新，重新编程了三种基因，让视网膜的神经细胞实现“返老还童”，重新获得修复损伤和再生的能力。

因青光眼或自然衰老而视力减退的小鼠，重新了获得年轻时的正常视力。这一方法也为人类治疗各种与年龄相关疾病奠定了坚实基础。

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△ 该项研究发表于《Nature》杂志

相关阅读：

青光眼首次实现“返老还童”！利用干细胞技术，哈佛医学院的科学家们成功逆转青光眼视力损失

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失明性眼病

视网膜中感光细胞的确实是导致失眠的重要原因之一，而将干细胞衍生的感光细胞引入视网膜用于恢复视力，已成为众多科学家的可行方案。

然而，此疗法仍面临重大障碍，包括需要改善视网膜下递送和抑制细胞的长期存活率，并促进充分融入宿主视网膜。在《Stem Cell Reports》（影响因子：7.294）上的一项研究似乎找到了有效解决方案，

宾夕法尼亚大学的科学家们成功地将干细胞衍生的感光细胞引入到犬类的视网膜中，非但没有产生免疫排斥反应，由干细胞衍生的人类感光细胞还分化为极强的与二级神经元建立联系的突触结构，这标志着基于细胞的治疗取得了重大进展。

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△ 全身免疫抑制促进犬视网膜下植入的人ESC衍生感光前体的存活和整合

相关阅读：

失明治疗再获重大进展！《Stem Cell Reports》：新方法使干细胞与视网膜链接更强，视力恢复明显

而近年来，干细胞在致盲性眼病上的研究更是成绩突出。2022年，美国印第安纳大学医学院研究人员通过将人类诱导多能干细胞(hiPSC) 分化为具有血管修复特性的特定中胚层细胞亚群，用来修复血管功能障碍的视网膜，

证明了iPS技术对视网膜病变的糖尿病小鼠的保护作用，不仅改善了视网膜功能，还通过增加血管和灌注血管来修复受损血管的结构，以及有效恢复异常信号级联。

相关阅读：

糖尿病眼病有救了！《Science》：iPS“变身”血管修复细胞，有效改善视力恢复血管健康

在

遗传性视网膜病变

的研究上，科学家更是发现了一项新的RPGR变体，研究人员使用患者自身成纤维细胞衍生的诱导多能干细胞

（iPSC）

分化了

视网膜色素上皮细胞

(iPSC-RPE)

和视网膜类器官

(iPSC-RO)

，进行了RPGR表达和蛋白质功能研究的进一步表征研究，

并确定了变异致病性生物标志物检定方法，这对进行RPGR基因治疗的临床试验及有效临床管理至关重要。

相关阅读：

找到致盲性眼病的致病根源！人类iPSC衍生的视网膜类器官，为评估新突变提供了治疗策略

而利用人诱导多能干细胞

（hiPSC）

技术，德国德雷斯大学的研究团队在体外培养产生了一种感光细胞的特异性hiPSC，以产生富含感光细胞的视网膜类器官，从而确保大量可移植的感光细胞。

研究结果显示，这些人类感光细胞能够大量整合到已退化的小鼠视网膜中，并使视力受损的小鼠重新感知光线！

相关阅读：

干细胞逆转失明命运！《JCI》：iPS来源的人感光细胞让视力受损小鼠“重见光明”

众多临床研究已证实，干细胞技术在眼科疾病治疗中展现出良好的安全性与有效性。随着再生医学领域的不断发展，干细胞有望为越来越多因不同原因导致视力受损的患者，带来切实可行的治疗新方案，帮助他们重启“光明之路”。

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